Génterápiával gyógyíthatják az örökletes makuladegenerációt

Az amerikai gyógyszerfelügyelet, az FDA engedélyezte a Luxturna nevű génterápiás készítményt, az első legális génterápiát egy örökletes betegség, a gyerekkori makuladegeneráció kezelésére.

A klinikai vizsgálatok szerint a gyógyszer rendkívül hatékonynak bizonyult, egyes esetekben teljesen helyreállította a betegek látását, akik a retina sejtjeit pusztító betegségük miatt korábban csak elmosódottan láttak, így például szüleik arcát se voltak képesek felismerni.

A génterápiás kezelések idén robbantak be, az FDA augusztusban engedélyezte az első génterápiás gyógyszert, a Kymriah-t a leukémia egyik változatának kezelésére. Októberben engedélyezték a második génterápiás kezelést, a Yescarta nevű gyógyszerrel a limfóma egyik változatát tudják kezelni.

Ezek a kezelések jelenleg még elég költségesek, a Kymriah-kezelés például betegenként 475 ezer dollárba kerül. A most engedélyezett Luxturna gyártója egyelőre nem közölte a kezelés költségét, de az iparági pletykák szerint betegenként legalább egymillió dollárba kerülhet.

Dr. Peter Bach, a Center for Health Policy and Outcomes nevű kutatóközpont igazgatója szerint ez komoly kérdéseket vet fel. "Ilyen ritka betegségek esetén fel kell tennünk a kérdést, hogy egész pontosan mennyi pénzt érdemes a társadalomtól ezeknek a gyártóknak a befektetőihez irányítanunk. Ennek híján gyakorlatilag szabad kezet adunk ezeknek a befektetőknek abban, hogy maguk döntsék el, mennyit kérhetnek a terápiáért" - mondta. (Via NPR)